2020.10.28

王則文藥師 編輯

遺傳性血管性水腫(HAE)為一種罕見的原發性免疫不全症，屬於補體缺陷的免疫不全症。在西方國家盛行率可以高達五萬分之一，目前在台灣盛行率為七十萬分之一。主要臨床表現為全身到處皆會產生的局部皮下或粘膜下水腫反覆發作。HAE 主要的致病機轉為病人先天缺乏C1-酯酶抑製劑或功能不足，導致產生大量的 Bradykinin，引起 HAE相關局部腫脹、發炎和疼痛的症狀。

目前治療HAE的藥物可分為兩大類：C1-INH以及Contact system modulators激肽通路調節劑。本次所要介紹的新藥Takhzyro(Lanadelumab)屬於激肽通路調節劑，它是完全的人類單株抗體(IgG1/κ-light chain)，能與血漿激肽釋放酶(plasma kallikrein)結合，並抑制其蛋白水解活性，控制HAE患者的 bradykinin 生成，進而預防HAE發作相關的症狀。

Takhzyri在台灣為專案進口用藥，作為HAE反覆發作之預防，對象為曾經有過 1 個月發作 3 次（含）以上或 6 個月發作達到 5 次或是曾有過危及生命之發作。用法每 2 週皮下注射 1 次 300 mg。若病況控制良好(超過 6 個月以上未發作)，可考慮調整為每 4 週施打 1 次 300 mg。常見的副作用為頭痛、肌肉疼痛、上呼吸道感染及頭暈等。

所有HAE 的病人包括在接受 HAE 短期/術前預防或長期預防的病人，都需要隨時準備治療的藥物，以避免 HAE 病人因急性發作、上呼吸道水腫、窒息甚至造成死亡的悲劇發生。

參考資料

1. 遺傳性血管性水腫(HAE)台灣診療指引
2. 2020罕見疾病藥物處方集

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